2020年诺贝尔化学奖授予了研究CRISPR-Cas9的科学家Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier，时至今日这一颠覆性的基因编辑技术即将真的造福人类。2023年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）受理了CRISPR Therapeutics和Vertex公司向其递交的exagamglogene autotemcel疗法（exa-cel）的上市申请，该疗法拟用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。这意味着该疗法有望成为首个上市的CRISPR-Cas9药物，开启基因治疗的新纪元。
科学家发现古细菌面对病毒有一种特别的防御机制，他们会将病毒的一段DNA剪切保留下来，便于下一次在遇到该病毒时及时识别，这样一代一代的古细菌可以识别的病毒越来越多，他们抵御攻击的能力也越来越强。以此为灵感CRISPR-Cas9技术得以应运而生，CRISPR即成簇规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)的缩写，这是一种DNA特定区域。古细菌可以将病毒的该序列整合到CRISPR模式，Cas9蛋白能够识别存储在CRISPR模式中的DNA序列，并切割任何具有匹配序列的DNA分子。事实上CRISPR-Cas9并非是最早广泛使用的基因编辑技术，在此之前广泛使用的其他基因编辑技术是TALEN和锌指核酸酶(ZFN) 【1】，但是CRISPR-Cas9在基因编辑方面明显更方便、更高效且应用范围更广泛，这项技术能够迅速发展也就不足为奇了。
Fig1. CRISPR-Cas9技术优势
面对CRISPR-Cas9这一新鲜出炉的香饽饽，全球顶级的基因疗法公司也纷纷进场布局。CRISPR-Cas9技术的发明者三巨头Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier以及华人张锋创立的公司CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics以及Editas Medicine等都位于该领域的第一梯队。同时我国也迅速催生了一批优秀的基因编辑技术公司，目前临床推进项目如下
二、国内CRISPR-Cas9相关研发管线数据
随着基因编辑技术的迅速发展，我国本土企业的竞争也日渐加剧，各个公司都在努力提升自身的核心竞争力，如本导基因依托自身的创新型基因导入平台BDlenti和基因编辑平台BDmRNA，利用类病毒体VLP进行体内递送，可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达，安全性和有效性均有保障。另外辉大基因创始团队发现Cas13蛋白的两个家族Cas13X和Cas13Y，是目前最小的Cas13蛋白，在体外试验的敲减活性几乎能达到100%，体内的编辑效率约95%，并获得了美国**认可。瑞风生物作为中国头部的基因编辑药物创新企业，研发管线涵盖了DNA和RNA编辑两个领域，发展潜力巨大。在选择治疗靶点方面，这些企业们也开始追求差异化的研发模式，为了解决单一靶点治疗效果不佳和耐药性的问题，许多企业选择双靶点研究方案，如CD123/CLL1 CAR-T、CD19/CD22 CAR-T 等都处于临床研究阶段。另一方面行业的发展壮大也离不开国家政策的大力扶持，自2017年国家药品监督管理局(NMPA)发布《细胞治疗指南》和2019年NHC发布《体细胞治疗管理(征求意见稿)》以来，中国对GCT的双轨监管模式已经清晰。双轨监管模式使GCT能够通过IND注册试验或IITs启动临床开发。IIT试验更加灵活，可以提供宝贵的早期人类数据【2】。
Fig2. 中国不同类别GCT临床发展趋势
回顾2022年的基因编辑战场，新药临床研究审批的数量明显增加，全球注册的基因与细胞治疗药物临床试验数量首次突破2000个，并且企业之间合作开发已成为强强联手新趋势，研究成果已经覆盖了多种罕见疾病。不过基因治疗的天价费用对于行业发展是一个比较大的挑战，因为基因治疗主要针对罕见病，治疗价格高昂是目前客观存在的问题。面对2023年，医药研发企业、投资公司和相关监管部门等均看好基因治疗领域的发展。随着新冠疫情的影响渐渐消退，各个行业逐渐复苏回归正常运作，我国基因治疗领域布局企业也熬过了疫情寒冬，依靠自身先进技术，群雄逐鹿的趋势将一触即发。
同立海源CAS9核酸酶
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